کوی دانش - kooy

فیبروز سیستیک با استفاده از ژن درمانی تا حدی قابل درمان است

فیبروز سیستیک با استفاده از ژن درمانی تا حدی قابل درمان است
18 تیر
09:06 1394
ژن درمانی برای درمان بیماران مبتلا به فیبروز سیستیک یا همان سفتی مخاط در ریه برای اولین بار نتایج قابل توجهی (اما با درصد بهبود نسبتا کم) را بدست داده است.

ریشه ی اختلالات ژنتیکی ریه (که ده هزار نفر در بریتانیا به آن مبتلا هستند) در سال 1989 کشف شد. ریشه ی این بیماری در کروموزوم هفت ام می باشد. از آن زمان تیم های تحقیقاتی در سراسر دنیا تلاش کردند تا با استفاده از ژن درمانی، جهش انجام شده را جایگزین کنند. امروزه آزمایش های انجام شده در بیمارستان رویال برومتون لندن و بیمارستان عمومی ادینبرگ برای اولین بار نتایج مثبتی بدست داده اند.

در آزمایش های بررسی کارکرد ریه های بیمارانی که تحت ژن درمانی قرار گرفته اند در برابر بیمارانی که از داروهای مسکن عادی استفاده می کنند، تغییرات قابل توجهی (هرچند کم) مشاهده شده است. بعلاوه در روند درمان جای هیچ گونه نگرانی برای پدیداری مشکلات جانبی برای بیمار وجود ندارد. اگرچه نتایج در تمام بیماران مشابه نبود و میزان اثر بخشی درمان مساوی نبود (برخی از بیماران واکنش بهتری نسبت به درمان نشان دادند) این آزمایشات محققان را برای تحقیقات بیشتر ترغیب می کنند و زمینه را برای انجام آزمایش های وسیع تر برای افزایش اثربخشی درمان فراهم می کنند.

در این تحقیقات 136 بیمار (در سن 12 سال به بالا) از سراسر انگستان و اسکاتلند مورد بررسی قرار گرفتند. نیمی از آنها داروهای متداول را دریافت کردند و نیمی دیگر به صورت ماهانه دزی از DNA جاسازی شده در لیپوزوم (غشاء زیستی که برای رساندن دارو به مقصدش در بدن استفاده می شود) را استشمام کردند. پس از یک سال هیچ گونه اثر منفی و مضری در افرادی که ژن درمانی شده بودند مشاهده نشد و تیم محقق اثرات مثبتی را در بیماران مشاهده کرد. به طور میانگین در بیمارانی که بهبود در بیماریشان رخ داده بود 3.7 درصد افزایش در مقیاس FEV1 (معیاری برای سنجش بیماری های مسدود کننده ی ریه و توان تنفسی بیمار) مشاهده شد.

کارکرد ریه های یکی از بیماران تحت درمان که 16 سال سن داشت از 66.72 رصد به 80.29 درصد ارتقاء یافت. این بیمار پیش از ژن درمانی مدت زیادی را صرف پاک کردن شش ها از ماده ی مخاطی می کرد و به علت بروز عفونت های مکرر زمان زیادی را در بیمارستان سپری می کرد. فعالیت های ورزشی در مدرسه نیز او را به سرعت از پا در می آورد. این بیمار پس از گرفتن دُز اول ژن، درمانی بهبود در بیماریش مشاهده کرد. او می توانست شش هایش را بهتر از گذشته از مخاط پاک کند و با کاهش میزان خستگیش تمرکزش در مدرسه نیز افزایش یافت. بعلاوه پس از بهبود قادر بود وقت بیشتری را در کنار خانواده اش بگذراند و آنها را در پیاده روی های طولانی همراهی کند.

با این اوصاف پیشرفت های حاصل پایه ای برای تیم محقق بود تا تحقیقات گسترده ترش را شروع کند. این تیم قصد دارد روند آزمایش هایش را سرعت بخشد. در آزمایش های آینده دُزهای بالاتری در ترکیب با داروهای دیگر و در بازه های زمانی کوتاه تر مورد استفاده قرار می گیرند و در آزمایشی دیگر که همگام با این آزمایش پیش می رود بر روی ارسال مستقیم DNA به سلول ها از طریق ویروس ها تحقیق می شود.

هدف تیم محقق ایجاد تغییر در نحوه ی درمان فیبروز سیستیک و تمرکز بر روی ضعف های پایه ای پدید آورنده ی بیماری (مشکلات ژنتیکی) به جای بررسی علائم بیماری بصورت مطلق می باشد. رسیدن به پیشرفت های کنونی 20 سال به طول انجامیده است و همچنان نیز مسیری طولانی در پیش است. امید می رود که در نهایت ژن درمانی بتواند به بیماران کمک کند که زندگی عادی خودشان را داشته باشند و کیفیت زندگی آنها را به میزان قابل توجهی افزایش دهد.

نتایج حاصل از آزمایش ها بسیار امیدوار کننده است و با استقبال بیمارانی که سال ها در روند آزمایش ها با محققان همکاری کرده اند مواجه خواهد شد. مطالعات بالینی وسیع تری لازم است تا بتوان ژن درمانی را به عنوان روش درمانی پایا برای فیبروز سیستیک معرفی کرد. با این حال آزمایش انجام شده پیشرفتی بود که مشوق آزمایش های بعدی شده است و به ما می گوید که هدف ما برای ژن درمانی این بیماری عملی است.

کلمات کلیدی

اشتراک

درباره نویسنده

ثمین پیرو

ثمین پیرو

شما اولین نفری باشید که برای این خبر نظر میدهد
تصویر امنیتی



عبارت در تصویر را وارد کنید


کشف راهی برای حذف مقاومت در برابر آنتی بیوتیک در باکتری ها

کشف راهی برای حذف مقاومت در برابر آنتی بیوتیک در باکتری ها

در حال حاضر، باکتریِ مقاوم در برابر آنتی بیوتیک (MRSA) در طول سال باعث مرگ هفتصد هزار نفر می شود. دانشمندان نگران این موضوع هستند که این آمار در سال 2050 به رقم هولناک ده میلیون نفر در سال برسد. در این بین دانشجویی 25 ساله از دانشگاه ملبورن بنام خانم «شو لام» باور دارد که راه حل را یافته است. او توانست راهی را کشف کند که مقاومت در برابر آنتی بیوتیک ها در باکتری ها را از بین ببرد و اینکار را بدون استفاده از آنتی بیوتیک ها انجام داده است. وی با موفقیت کامل یک مشکل بزرگ در تست های آزمایشگاهی را با استفاده از یک «پلیمرِ ستاره ای شکل» که باعث شکاف در سلولها می شود، برطرف کرده است. برای بررسی بیشتر با کوی دانش همراه باشید...

مطالعه متن کامل
گرافن سه بعدی با کاربردهای زیستی

گرافن سه بعدی با کاربردهای زیستی

تصور کنید که ایمپلنتهای استخوانی آینده از ذرات ریزی از گرافن که با هم جوش خورده اند و به ماده ای جامد تبدیل شده اند، ساخته شوند! این مهم بر اساس مطالعه ای که توسط دانشمندان دانشگاه رایس انجام گرفته امکانپذیر است. برای بررسی بیشتر با کوی دانش همراه باشید...

مطالعه متن کامل
خطر رژیمهای غذایی ناسالم در طول بارداری بر جنین

خطر رژیمهای غذایی ناسالم در طول بارداری بر جنین

تحقیق جدیدی که مسئولیت آنرا دانشمندان کینگ کالج لندن و دانشگاه بریستول برعهده داشتند مشخص کرد که رژیمهای پرچرب و پرقند در طول بارداری با بروز علائم اختلال کم توجهی (ADHD) در کودکان مرتبط است. این مطالعه در ژورنال Child Psychology and Psychiatry منتشر گردیده و اولین مطالعه در نوع خود است که بیان می کند مشکلات رفتاری کودک و همچنین اختلال کم توجهی و بیش فعالی بخاطر تاثیر مستقیم رژیم غذایی ناسالم مادر مخصوصاً در زمان بارداری است. برای بررسی بیشتر با کوی دانش همراه باشید...

مطالعه متن کامل
ساخت رگهای خونی جدید با یک ژل تزریقی

ساخت رگهای خونی جدید با یک ژل تزریقی

محققان موفق شدند طی یک درمانِ آزمایشی در موشهای مبتلا به دیابت، رگهای جدیدی را تولید کنند. این درمان در نهایت می تواند به افرادی که به بیماریهای عروقی مبتلا هستند، امیدهای تازه ای بدهد. برای بررسی بیشتر با کوی دانش همراه شوید...

مطالعه متن کامل
صبحانه، نهار وشام در یک بطری!

صبحانه، نهار وشام در یک بطری!

سویلنت 2 هم صبحانه است، هم نهار و هم شام، آنهم بصورت یک نوشیدنی. «سویلنت کافی اِست» برای تامین کافئین و داشتن طعم شکلات، در خودش کمی قهوه دارد. 20 درصد از آنرا ماکروناترینت تشکیل شده تا مواد مغذی روزانه شما را تامین کند. همچنین با اضافه کردن روغنهای موجود در برگه هلو، عصاره های سویا و آمینو اسیدهای موجود در چای سبز در نهایت معجونی برای صبحانه شما آماده می کند که با انرژی فوق العاده صبح خود را آغاز کنید.

مطالعه متن کامل
حسی برای پرواز: دانشمندان ساختن هواپیماهای بهتر را از خفاش ها می آموزند

حسی برای پرواز: دانشمندان ساختن هواپیماهای بهتر را از خفاش ها می آموزند

خفاش ها اربابان پرواز در تاریکی شب اند. فرود عمودی با سر و تغییر مسیر ناگهانی آنها طوری است که بهترین هواپیماهای ما را خجل می کند! با اینکه نقش مکان یابی مبتنی بر انعکاس صوت در مانوردهی تحسین برانگیز خفاشها در هوا به طور گسترده مطالعه شده، اما مطالعه درباره نقش لامسه در این توانایی ها بسیار مورد غفلت قرار گرفته است. یک مطالعه که نتایج آن در 10 اردیبهشت ماه در نشریه Cell Reports منتشر شد، برای اولین بار نشان داد یک دسته گیرنده حسی که به طور منحصربفرد روی بال خفاش توزیع شده، اطلاعاتی را حین پرواز به مغز خفاش ارسال می کند.

مطالعه متن کامل
تئوری جدید مکان های قابل زندگی در ماه

تئوری جدید مکان های قابل زندگی در ماه

حرف های زیادی مبنی بر ارسال انسان ها برای زندگی در مریخ جهت تشکیل کلونی های جدید در میان است. ولی چرا نمی توانیم چنین کاری را در ماه انجام دهیم؟ بطور کلی ماه، محل سخت و طاقت فرسایی است. دمای هوا تا منفی 247 درجه سانتیگراد کاهش می یابد و پناهگاهی برای در امان ماندن از تشعشعات کیهانی و شهاب سنگ ها وجود ندارد. با این حال، ممکن است راهی وجود داشته باشد، و این راه شامل لوله های گدازه ای غول پیکر است.

مطالعه متن کامل
استراق سمع از سیاه چاله ها: غول های صامت

استراق سمع از سیاه چاله ها: غول های صامت

بنظر شما اگر امکان این وجود داشت که صدای آنچه را به دور سیاه چاله ها، کوتوله های سفید فوق متراکم و ستارگان جوان می چرخد بشنویم، آنگاه این صدا چه شکلی می بود؟ بنا به گفته محققان صدای یاد شده احتمالا مشابه پارازیت های خالی روی یک فرکانس رادیویی می باشد.

مطالعه متن کامل
آیا سیاره ها برای وجود حیات به قاره ها نیاز دارند؟

آیا سیاره ها برای وجود حیات به قاره ها نیاز دارند؟

اگر احساس مهم بودن می کنید این مسئله را در نظر بگیرید: در کهکشان راه شیری احتمالا حدود 40 میلیارد سیاره به اندازه زمین وجود دارد که به دور ستاره هایی مثل خورشید ما در گردش هستند. البته این عدد شامل سیاره هایی که در فضای بین ستاره ای قرار دارند نمی شود.

مطالعه متن کامل
برای تحویل دارو به جای افشانه های استنشاقی و تزریق می توان از نبولایزر رسپایت (Respite) بهره گرفت

برای تحویل دارو به جای افشانه های استنشاقی و تزریق می توان از نبولایزر رسپایت (Respite) بهره گرفت

نمونه اولیه نبولایزری که درRMIT توسعه داده شده است برای آسان تر کردن تنفس جهت بیماران مبتلا به آسم، سرطان ریه و دیابت مفید بوده و بالقوه می تواند جایگزین افشانه ها و تزریق ها برای بسیاری از معالجات دارویی تجویزی باشد نبولایزرها در عرصه پزشکی ابزار جدیدی محسوب نمی شوند، به عنوان مثال شخص نگارنده 25 سال پیش که سه سال داشتم برای راحت تر تنفس کردن هنگام دست دادن حملات آسم از نمونه ای از نبولایزرهای بزرگ و سنگین وزن برقی استفاده می کردم.

مطالعه متن کامل